PROPER - PROfilassi PERsonalizzata in Emofilia A

La profilassi con il Fattore VIII è raccomandata come gold standard di cura per i bambini e adulti affetti da emofilia A grave al fine di prevenire i sanguinamenti. Nel trattamento di profilassi è necessario tenere in considerazione le caratteristiche cliniche del singolo paziente ma anche lo stile di vita, eventuali sport praticati e non in ultimo le caratteristiche farmacocinetiche che possono rendere il dosaggio e il numero di somministrazioni diverso da un soggetto all’altro.

L’obiettivo della profilassi diventa tanto più complicato da raggiungere quanto più il paziente presenta un fenotipo emorragico grave, conduce una vita attiva e pratica sport, pertanto è fondamentale monitorare il piano terapeutico impostato al fine di ottimizzare la personalizzazione della terapia migliorando l’outcome clinico e la qualità di vita dei pazienti.

L’approccio più preciso che permette di adattare maggiormente la profilassi alle caratteristiche e alle esigenze dei singoli pazienti è l’analisi farmacocinetica individuale e/o di popolazione. Oggi strumenti come WAPPS-Hemo rappresentano strumenti importanti volti a semplificare l’analisi farmacocinetica mantenendo alla base un approccio rigoroso e permettendo simulazioni di schemi terapeutici.

Al fine di alimentare il confronto tra gli specialisti sull’importanza della profilassi personalizzata e per promuovere l’aggiornamento e la formazione dei professionisti sull’utilizzo degli strumenti a supporto della personalizzazione della terapia, si promuove su tutto il territorio nazionale, ProPer un programma di incontri itineranti di formazione e approfondimento teorico-pratico sulla Profilassi Personalizzata in Emofilia A.